سازمان غذا و داروی آمریکا تاییدیه اولین ژن درمانی مبتنی بر سلول را صادر کرده است که نوعی درمان برای بیماران مبتلا به نوعی بیماری نادر ژنتیکی خون محسوب می‌شود. این درمان 2.8 میلیون دلار هزینه دارد که آن را به گرانترین درمان در تاریخ بدل خواهد کرد.
طبق گزارش FDA این ژن‌درمانی Zynteglo نام دارد و برای درمان یک بیماری نادر به نام بتا تالاسمی طراحی شده است که بیماران آن اغلب نیاز به تزریق خون دارند.
پزشکان به وسیله Zynteglo سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار را بر می دارند و پس از اصلاح ژنتیکی، آن‌ها دوباره به بیمار تزریق می‌شوند، و تأثیر آن مادام العمر خواهد بود. برای بیماری بتا تالاسمی، این درمان منجر به تولید گلبول‌های قرمز فعال می‌شود.
